【CORE Reference Newsとは】
治験総括報告書（CSR）のユーザーマニュアル『CORE Reference』を作成・公開している欧米のメディカルライターらから成るCORE Reference Teamが、無料配信しているニュースレター（英語）。メディカルライティングなどに役立つ医薬業界情報を欧米・アジアなどから集めて月1～2回配信。

※本ブログ記事は、クリノスがCORE Reference Teamの許諾を得て参考用として日本語に翻訳したものです。正確な内容や解釈は英語原文と各ニュース中のリンク先でご確認下さい。本ブログ記事の無断転載・転用は堅く禁止いたします。

【略語リスト】（アルファベット順）

• CBER：Center for Biologics Evaluation and Research（米国FDAの生物製剤評価研究センター）
• CDER：Center for Drug Evaluation and Research（米国FDAの医薬品評価研究センター）
• CIOMS：Council for International Organizations of Medical Sciences（国際医学団体協議会）
• CTIS：Clinical Trials Information System（EU臨床試験情報システム）
• CTR：Clinical Trials Regulation（EU臨床試験規則）
• EMA：European Medicines Agency（欧州医薬品庁）
• EU/EEA：European Union/European Economic Area（欧州連合/欧州経済領域）
• FDA：Food and Drug Administration（米国食品医薬品局）
• HMA：Heads of Medicines Agencies（欧州医薬品規制当局首脳会議）
• ICH：International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use（医薬品規制調和国際会議）
• MHRA：Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency（英国医薬品医療製品規制庁）
• RWD：real-world data（リアルワールドデータ）
• RWE：real-world evidence（リアルワールドエビデンス）

1. ICH

ICH E6(R3)ガイドライン「医薬品の臨床試験の実施基準（GCP）」のAnnex 2案が2024年11月6日にICH総会で承認され、現在パブリックコメントを募集しています。Annex 2は、多様な試験デザインやデータソースの利用増加に伴って生じるGCPの考慮事項を取り上げています。分散型臨床試験やプラグマティック臨床試験、リアルワールドデータ（RWD）を活用する臨床試験の各例に焦点を当て、追加的なGCP考慮事項を示します。

Annex 2の作業は、ICH E6(R3)原則とAnnex 1の作業と並行して進められ、Annex 1がICHステップ2に到達すると、Annex 2の作業が開始されます。ICH加盟国・地域のステークホルダーは、各々の規制当局にパブリックコメントを提出することが推奨されます。ICH E6(R3)ガイドラインとそのAnnexの詳細についてはこちらをご覧下さい。研修資料はこちらからダウンロード可能です。

2. EU CTRとCTIS

2.1　ベルギー連邦医薬品・医療製品庁（FAMHP）は、治験依頼者に対して、臨床試験をCTR(EU)536/2014に早急に移行するよう求める声明「Important call to clinical trial sponsors: transfer clinical trials to the CTR as soon as possible」を発表しました。

2.2　EMAのニュースレター「CTIS Newsflash」2024年11月19日号には、CTISの重要な最新情報や、有用な参考資料のリンク、冬季クロック停止の詳細などが記載されています。臨床試験開始申請（CTA）評価内のすべてのタイマーが2024年12月22日23:59:59（中央ヨーロッパ時間）に一時停止し、2025年1月8日00:00:01（中央ヨーロッパ時間）に再開されます。

3. 英国とMHRAのニュース

3.1　英国の治験・臨床研究登録機関ISRCTNレジストリは、「Transparency Tracker」の改良や、ISRCTN研究登録フォームの「Protocol/serial no.」欄の変更など、複数のアップデートを最近実施しました。詳しい更新内容は「What’s new on the ISRCTN registry?」をご覧下さい。

「Protocol/serial no.」欄は「Secondary identifying number(s)」欄に変更され、研究者や資金提供者、治験依頼者などが組織内で研究に割り振った参照番号を記入する欄になっています。臨床試験がEudraCT/CTISとClinicalTrials.gov以外のレジストリに登録されている場合は、同欄に治験IDを記入できます。英国国立健康研究所（NIHR）や、医療研究機構（HRA）、Wellcome Trustの助成金番号も同欄に記入します。

3.2　MHRAは、2024年10月15日に開催したウェビナー「Implementing the New UK Clinical Trials Regulations」（英国の新たな臨床試験規制の施行）のビデオ録画を、2024年11月13日に公開しました。このウェビナーでは、（1）新たな臨床試験規制の施行に向けて予想されるスケジュールの概要、（2）ガイダンス案をステークホルダーと共有してフィードバックを得る計画が示されました。
（訳注：翻訳時点で、ウェビナーの録画は「再生できません。アップロードしたユーザーにより削除されました」と表示されています）

ウェビナーに関するブログ記事「MHRA expects new UK clinical trial regulation implementation by January 2026」（MHRAは英国の新たな臨床試験規制が2026年1月までに施行されることを期待）も併せてご参照下さい。

3.3　英国国民保健サービス（NHS）の医療研究機構（HRA）は、臨床試験のインフォームド・コンセントに関する規制の修正案「Simplifying the process of seeking and recording consent in low risk clinical trials」（低リスクの臨床試験におけるインフォームド・コンセントの取得・記録プロセスの簡素化）を発表し、パブリックコメントを募集しています。コメントは、2025年に英国で施行される臨床試験規制の策定に役立てられます。

4. 米国FDAのガイダンスとニュース

ClinicalTrials.govのPRS（Protocol Registration and Results System：プロトコル登録・結果システム）のResultsセクション初の最新化モジュール（被験者の流れ、制限と注意事項、詳細情報）が、現在PRS Test版で利用可能であり、間もなく最新化PRS（新版）でも利用可能になります。ユーザーはPRS Test版で利用可能なResultsセクション・モジュールを試して、ClinicalTrials.gov PRSに感想を伝えることをお勧めします。詳細は最新の「Release Notes」（2024年11月26日）をご覧下さい。

5. 欧州EMAのガイダンスとニュース

EMAは、「Improving efficiency of approval process for new medicines in the EU」（EUにおける新薬承認プロセスの効率化）に関するQ&Aセッションを、2024年12月5日に開催します。本セッションでは、EUにおけるMAA（販売承認申請）や、申請期限を守るために企業が直面する課題を取り上げるとともに、審査・承認プロセスの効率化に向けたEMAの取り組みや、企業が申請計画を立てる際に役立つツールや推奨事項を紹介します。

6. リアルワールドデータ

6.1　中国におけるリアルワールドエビデンス（RWE）活用方針の策定とユースケースについては、Du氏と Han氏による記事「Evolving Policies and Use of RWE in Regulatory Decisions in China」（中国規制当局の意思決定におけるRWEの活用方針と活用の進化）をお読み下さい。

6.2　英国は、国内の健康データの現状を概観した「Uniting the UK’s Health Data: A Huge Opportunity for Society」（英国の健康データの統合：社会にとって大きなチャンス）を発表しました。この報告書は、英国全土の多数の健康関連データソースについて、広範な概要を示しています。

7. EMAの臨床試験データ公開（EMA Policy 0070）

2024年11月14日、EMAは臨床試験データ公開（Policy 0070）の再開に向けた次のステップに関するウェビナー「Clinical Data Publication (Policy 0070) webinar — Step 2」（臨床試験データ公開 [Policy 0070]ウェビナー — ステップ2）を開催しました。プレゼン資料とビデオ録画がこちらで公開されています。提案されているステップ2の概要は以下の通りです。

• 2025年第2四半期以降（正確な日付は未定。2025年4月以降の予定）、否定的意見や取り下げられた申請、ライン延長、主要な臨床タイプIIバリエーション（適応拡大）を含むすべての新たなMAA（販売承認申請）
• バイオシミラー、ハイブリッド、ジェネリック医薬品をすべて除外
• 新型コロナ対策と、今後発生する可能性のある新たな公衆衛生上の緊急事態の継続
• 外部ガイダンス：2025年初頭発出に向けて検討中
• 質疑応答（Q&A）文書：2023年7月公開。2025年更新予定
• カナダ保健省との協働によるプロセス提携：ワークシェア。redaction proposal packageの単一レビューの試行
• レガシー臨床データの公開に関するEMAの提案：要請（access-to-documents request）に応じて公開

8. 開発戦略ニュース

8.1　Higginsらは論文「Considerations for open-label randomized clinical trials: Design, conduct, and analysis」（オープンラベル・ランダム化比較試験に関する検討事項：デザイン、実施、解析）を発表しました。著者らは、最高レベルの試験のインテグリティと試験結論の信頼性を担保するために、オープンラベル試験をどのようにデザイン、実施、解析するのが最善か論じています。

8.2　TransCelerate社とCDISCは、ウェビナー「Digital Data Flow (DDF) Solution Showcase」を2024年12月5日に共催します。これは、治験プロトコルのデジタル化ソリューションに関するシリーズのウェビナー第2弾です。

訳注）CDISC：Clinical Data Interchange Standards Consortium。臨床試験データなどの電子的収集・交換・申請に関して業界標準を策定している国際的な非営利組織。1997年に米国で設立され、国内外のアカデミアや製薬企業、CRO、IT企業などが参加。CDISCが規定する標準規格は「CDISC standard」（CDISC標準）と呼ばれている。

9. 人工知能・機械学習

英国科学技術イノベーション省（DSIT）は、「AI Management Essentials (AIME) Tool」に関してパブリックコメントの募集を開始しました。AIMEは、組織が開発または使用するAIシステムの管理に関してグッドプラクティスのベースラインを確立するための実践的な手順について、組織に明確な情報を提供するリソースです。

10. アジア規制当局のニュース

平川らは論文「Planning and Implementing Master Protocol Trials in Japan: Key Considerations of the Japanese Guideline」（日本におけるマスタープロトコル試験の計画と実施：日本のガイドラインの主な留意事項）を発表しました（注：有料記事です）。

翻訳：内山 雪枝（クリノス 代表）
元医師、医学翻訳者、メディカルライター、セミナー講師。
明の星女子短期大学英語科卒業。東海大学医学部卒業。
大学病院勤務後、国内翻訳学校と米国大学院で翻訳を学び、
医学翻訳を30年以上手掛ける。
英文メディカルライティングの教育活動も20年以上継続中。
所属団体：米国メディカルライター協会（AMWA）（1996年～現在）
著書：『薬事・申請における英文メディカルライティング入門』I～IV巻（完売）
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• CBER：Center for Biologics Evaluation and Research（米国FDAの生物製剤評価研究センター）
• CDER：Center for Drug Evaluation and Research（米国FDAの医薬品評価研究センター）
• CIOMS：Council for International Organizations of Medical Sciences（国際医学団体協議会）
• CTIS：Clinical Trials Information System（EU臨床試験情報システム）
• CTR：Clinical Trials Regulation（EU臨床試験規則）
• EMA：European Medicines Agency（欧州医薬品庁）
• EU/EEA：European Union/European Economic Area（欧州連合/欧州経済領域）
• FDA：Food and Drug Administration（米国食品医薬品局）
• HMA：Heads of Medicines Agencies（欧州医薬品規制当局首脳会議）
• ICH：International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use（医薬品規制調和国際会議）
• MHRA：Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency（英国医薬品医療製品規制庁）
• RWD：real-world data（リアルワールドデータ）
• RWE：real-world evidence（リアルワールドエビデンス）

1. EU CTRとCTIS

EMAのニュースレター「CTIS Newsflash」2024年7月26日号が発行され、CTIS利用者に対して以下の2つの注意事項が記載されています。

• 通知＆アラート：未完のタスクと必要なアクションの概要については、通知とアラートのみに頼らず、「Task」タブや「Requests for Information (RFI)」タブも定期的に確認することをお勧めします。
• タイムテーブル：臨床試験申請の評価中、タイムテーブルには、「Task」ページや「RFI」ページに表示される実際の期限・ステータスとは異なる期限やステータス、情報が表示される場合があります。しかし、この表示の不一致がワークフローや、タスクとRFIの実際の期限に影響を及ぼすことはありません。

2. 英国とMHRAのニュース

2.1　英国国民保健サービス（NHS）医療研究機構（HRA）の最近の主な活動は、以下の通りです。

• 「HRA Now — UK wide alignment with important changes to our processes」（HRA最新情報：英国全土における重要なプロセス変更の統一化）が発表されました。この変更により、2024年8月1日以降、英国の4つの構成国のいずれかで研究倫理委員会（REC）の承認を受けた研究は、年次進捗報告書の提出が不要になりました。また、研究者が安全性報告書を提出した場合の対応についても変更がありましたので、「HRA Now」でご確認下さい。
• 「Annual report and accounts for 2023-24」（2023～2024年度の年次報告書と決算書）が発表されました。また、この報告書の中の「Performance report 2023-24」（2023～2024年度業績報告書）では、毎年恒例の「Make it Public week」（研究開示啓発週間）やそれに伴う無料ワークショップなど、HRAの活動の主な成果が紹介されています。
• 研究倫理委員会（REC）、機密諮問グループ（CAG）、一般参加ネットワークのメンバーで構成されるHRA Communityの多様性などに関する調査結果が、「HRA Community demographic report」（HRAコミュニティの人口統計レポート）として発表されました。CAGの詳細については、ブログ記事「Demystifying the Confidentiality Advisory Group and building relationships with Integrated Care Systems」（CAGの役割と統合ケアシステムとの関係構築）をご覧下さい。
• 英国の「Shared Commitment to Public Involvement」（市民参画への共同コミットメント）においてHRAが研究の多様性向上のために行っている取り組みが、国際的イベント「Patient Engagement Open Forum 2024」（患者参画オープンフォーラム2024）で発表されました。

2.2　HRAは、臨床研究を被験者のために改善する方法について一連の提言をまとめた報告書「Addressing the barriers to People-Centred Clinical Research: Recommendations for system-wide action」（患者中心の臨床研究の障壁に対する取り組み）を発表しました。この報告書はHRAの「People-Centred Clinical Research」プロジェクトの成果であり、患者中心の臨床研究の促進を目的として、変革のための推奨事項を19項目提示しています（報告書の20頁参照）。

3. 米国FDAのガイダンスとニュース

3.1　FDAと米国国立衛生研究所（NIH）は、FDAの規制に初めて触れる新興企業などを対象に、ウェビナー「Regulatory Do’s and Don’ts – Tips from FDA」（規制上の注意事項：FDAからのヒント）を2024年9月4日に開催します。アカデミアのライフサイエンス系アクセラレータや、起業して間もない癌関連企業などが新たな抗癌剤、医療機器、診断薬を開発するのを支援するため、FDAのCBER、CDER、CDRH（医療機器・放射線保健センター）は共同でリソースとプログラムを開発しています。ウェビナーでは、このリソースとプログラムについて概説します。

3.2　FDAはICH M12ガイドライン「薬物相互作用試験」を採用し、最終ガイダンス「M12 Drug Interaction Studies」（M12薬物相互作用試験）と、その補足文書「M12 Drug Interaction Studies: Questions and Answers」（M12薬物相互作用試験：Q&A）を発表しました。このガイダンスには、被験薬の代謝酵素またはトランスポーターを介した薬物動態学的薬物相互作用の可能性を検討するための一般的な推奨事項が示されています。補足のQ&A文書では、同ガイダンスに取り上げられている概念がさらに明確に説明されています。同ガイダンスは、被験薬の開発過程でin vitroおよび臨床における薬物相互作用評価を設計、実施、解釈するための推奨事項を、地域間で一致させることを目的としています。

3.3　臨床試験登録サイトClinicalTrials.govのProtocol Registration and Results System（PRS：治験プロトコル登録・結果システム）は、2024年8月28日から新版（ベータ版）がメインのサイトになります。PRSベータ版の新機能や、ベータ版と旧版の連携方法などの詳細については、米国国立医学図書館（NLM）のニュースレター「NLM Technical Bulletin」（NLM技術速報）2024年8月7日号をご覧下さい。

4. 欧州EMAのガイダンスとニュース

4.1　EMAはYouTubeで、「EMA/HMA Pilot Educational Program Oncology」（EMA/HMAのオンコロジー教育パイロットプログラム）の提供を開始しました。このプログラムは10本の動画で構成されており、内容は規制上の手続きや科学的助言、コンパニオン診断薬、ケーススタディなど、様々なトピックをカバーしています。

4.2　EMAは「Guideline on good pharmacovigilance practices (GVP)」（GVPガイドライン）を改訂しました。「Module XVI – Risk minimisation measures (Revision 3)」には、リスク最小化策の新たな情報が記載されています。「Annex I – Definitions (Revision 5)」では専門用語の定義が更新され、臨床試験における「有害事象」とリアルワールドにおける「有害事象」について、若干異なる定義が示されています。また、疾患レジストリ、予防接種ストレス関連反応（ISRR）、一次データ収集などの用語の定義が今回追加されました。「Introductory cover note」には、本ガイドラインの改訂について詳説されています。

4.3　EMAはEU域内の規制活動を支援するため、「Product Management Service (PMS)」（製品管理サービス）と「Substance Management Service (SMS)」（物質管理サービス）を提供しています。これらは、医薬品の規制プロセスにおける「substance, product, organisation and referentials (SPOR)」（物質、製品、組織、参照）マスターデータの4つのドメインのうち2つを管理します。SPORデータ管理サービスは、信頼性の高い医薬品情報の交換を、堅牢で一貫性のある方法で促進します。PMSに関してよくある質問は、「Product Management Service (PMS) – Frequently Asked Questions (FAQs)」をご覧下さい。

4.4　欧州臨床試験データベースEudraCTのログインで多要素認証（MFA）が有効になりました。ユーザーはEMAのユーザー名に続いて「@id.ema.europa.eu」とパスワードを使用してEudraCTにログインし、多要素認証の設定に進んで下さい。設定の手順は「EMA account creation」（EMAアカウントの作成）をご覧下さい。多要素認証の稼働開始により、ユーザーは臨床試験の結果をアップロードするために「results user role」を要請する必要がなくなり、試験の「primary user」の割り当てを直接要請できるようになりました。「EudraCT results: primary user assignment」（EudraCT臨床試験結果: primary userの割り当て）をご参照下さい。

5. リアルワールドデータ

5.1　医薬品規制を支援するためにリアルワールドエビデンス（RWE）を活用する研究に関する第2回EMAレポート「Real-world evidence framework to support EU regulatory decision-making」（EU規制当局の意思決定を支援するRWEの枠組み）が発表されました。この報告書によると、2023年2月～2024年2月の1年間に計40件のRWE研究が実施されました。

5.2　DARWIN EUは、2023年以降データパートナーが10社から20社に増え、EUデータ保護法に完全に準拠しながら、欧州13ヵ国の約1億3,000万人の患者のデータにアクセスできるようになりました。概要については、EMA長官Emer Cooke氏のLinkedIn記事「Enabling use of real-world evidence – how we make health data count」（RWEの活用の実現：健康データの価値の高め方）をご覧下さい。

訳注）DARWIN EU（Data Analysis and Real-World Interrogation Network）：EU全域のリアルワールド医療データベースから、ヒト用医薬品・ワクチンの使用、安全性、有効性に関して信頼性が高くタイムリーなエビデンスを、EMAとEU加盟国の規制当局に提供するために、EMAと欧州医薬品規制ネットワークが2021年に設立した組織。

5.3　EMAは「ICH reflection paper on pursuing opportunities for harmonisation in using real-world data to generate real-world evidence, with a focus on effectiveness of medicines」（医薬品の有効性に焦点を当て、RWE創出にRWDを利用する際の調和の機会を追求することに関するICHリフレクションペーパー）（2024年7月25日付）を発表しました。本書は2024年6月にEMAのヒト用医薬品委員会（CHMP）によって採択されました。

5.4　Alipour-Harisらの論文「Real-world evidence to support regulatory submissions: A landscape review and assessment of use cases」（規制当局への医薬品承認申請をサポートするRWE：RWE活用の現状とユースケースの検討）では、RWEを活用した申請（ユースケース）85件を包括的に分析しており、特に癌領域において、新たな治療法の承認でRWE活用の意義が高まっていることに関して重要な知見を報告しています。

6. 透明性・情報開示のリソースとニュース

6.1　スイス当局は、EU臨床試験規則（CTR：Reg. (EU) No.536/2014）に適合させるため、Human Research Act（HRA：ヒト研究法）と4つの法令を改正し、2024年6月7日に採択しました。改正には、臨床試験の透明性に関する要件を国際的な規制に合わせることなどが含まれています。今後、試験結果の要約の公開が義務化されますが、公開する情報はすべて、臨床試験に関連する国々の各言語で公開する必要があります。試験終了後1年以内に結果の要約を公開する義務は、2025年3月1日以降に終了するすべての試験に対して、2025年3月1日から適用されます。2025年3月1日以前に終了する試験には適用されません。新たな規制要件や経過措置に関する詳細な情報は、Swissmedic（スイス医薬品局）とswissethics（Swiss Association of Research Ethics Committees）の各ウェブサイトで順次発表される予定です。

6.2　PHUSEが主催する、データ透明性に関するオンラインイベント「PHUSE Data Transparency Autumn event」の申込受付が始まりました。このイベントは2024年9月17～19日に開催予定で、参加は無料です。イベントで取り上げるトピックは、自律的なセキュリティや透明性の高いデータ共有における最先端のアプローチから、AIを活用したデータ保護や臨床文書作成における最新の進歩まで多岐に渡ります。各日のプレゼンテーションと演者についてはこちらをご覧下さい。

訳注）PHUSE：Pharmaceutical Users Software Exchange。製薬企業やIT企業などのデータマネージメント、生物統計、電子臨床データ、毒性、病理、薬理などの各専門家ボランティアから成る国際的非営利組織。FDAやEMA、CDISCなどの規制当局・機関に対する業界代弁者。

7. 人工知能・機械学習

7.1　米国国立標準技術研究所（NIST）は、SP 800-218A「Secure Software Development Practices for Generative AI and Dual-Use Foundation Models」（生成AIおよびデュアルユース基盤モデルのための安全なソフトウェア開発プラクティス）を発表しました。本書は、Secure Software Development Framework（SSDF：安全なソフトウェア開発フレームワーク）で定義されている安全なソフトウェア開発のプラクティスとタスクを補強するものです。

7.2　欧州委員会のAI Office（AI事務局）は、EUのAI規制法に基づく信頼できる汎用AIモデルに関して、多様なステークホルダーから意見の募集を始めました。2024年9月18日までこちらで受け付けています。

また、AI Officeは、包括的かつ透明性のある「General-Purpose AI Code of Practice」（汎用AI実践規範）の起草の参加者も募集しています。起草作業は2024年9月から2025年4月まで行われる予定です。参加を希望する方は、2024年8月25日までにこちらからお申し込み下さい。

8. アジア規制当局のニュース

8.1　2024年6月、日本のPMDAは事務連絡「医薬品開発等におけるマスタープロトコル試験の活用に関する留意事項」を発出しました。この通知にはマスタープロトコルの適用範囲や、マスタープロトコル試験の設定、薬事関連資料の作成、PMDAとのコミュニケーションなどに関する情報が記載されています。

8.2　2024年7月15日、中国臨床試験レジストリ（ChiCTR）は、伝統医学（中医学、鍼灸、マッサージ、漢方薬、アーユルヴェーダ、ホメオパシー、ユナニ、補完医療、補助医療など）に関する臨床試験の登録受付を停止しました（Global Compliance Portalの「July 2024: China Registry Update」参照）。今後は国際伝統医学臨床試験レジストリ（ITMCTR）にご登録下さい。

翻訳：内山 雪枝（クリノス 代表）
元医師、医学翻訳者、メディカルライター、セミナー講師。
明の星女子短期大学英語科卒業。東海大学医学部卒業。
大学病院勤務後、国内翻訳学校と米国大学院で翻訳を学び、
医学翻訳を30年以上手掛ける。
英文メディカルライティングの教育活動も20年以上継続中。
所属団体：米国メディカルライター協会（AMWA）（1996年～現在）
著書：『薬事・申請における英文メディカルライティング入門』I～IV巻（完売）
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• EU/EEA：European Union/European Economic Area（欧州連合/欧州経済領域）
• FDA：Food and Drug Administration（米国食品医薬品局）
• HMA：Heads of Medicines Agencies（欧州医薬品規制当局首脳会議）
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• MHRA：Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency（英国医薬品医療製品規制庁）
• RWD：real-world data（リアルワールドデータ）
• RWE：real-world evidence（リアルワールドエビデンス）

1. EU CTRとCTIS

1.1　EMAは、2024年7月2日に開催されたPCWP（Patients and Consumers Working Party）とHCPWP（Healthcare Professionals Working Party）の合同会議で発表した「Revised CTIS transparency rules and new version of the public portal」（CTIS改正透明性規則と、CTISパブリックポータルの新バージョン）のスライドを公開しました。

訳注）PCWPは患者・消費者団体による作業部会、HCPWPは医療従事者による作業部会。いずれもEMAとの意見交換を通じて各ステークホルダーの声をEMAの活動に活かすために、EMAが設立した組織。

1.2　EMAは、臨床データポータル（CDP）について、ユーザーからフィードバックを得るためのアンケート調査を開始しました。このアンケートは、臨床試験データが公開されているEMAの臨床データポータルのユーザー満足度や使いやすさについて、意見を収集することを目的としています。EMAはユーザーからのフィードバックを重視しており、アンケートの回答は、臨床データポータルの潜在的な問題の発見・解決や、臨床データの利便性向上に役立ちます。回答に要する時間は5分程度で、回答はすべて保護され、集計されたデータのみが報告されます。アンケートにはこちらから回答可能です。

1.3　HMAのCTAG（Clinical Trials Coordination and Advisory Group：臨床試験調整諮問グループ）は、EU CTR No. 536/2014のQ&A改訂版「Clinical Trials Regulation (EU) No. 536/2014 Questions & Answers Version 6.9」（2024年7月9日付）を、EudraLex Volume 10で発表しました。旧版からの変更は、中間分析に関する新たな質問6.6の追加や、付録II、III、IV、Vのアップデートなどで、主な変更内容は以下のとおりです。

• CTIS改正透明性規則とQ&A回答との整合性
• 不測の緊急事態による例外的な場合に、既存の治験実施施設で治験責任医師を変更する承認戦略に関するガイダンス
• Paediatric Regulation（EU No. 1901/2006）第46条（1）に該当しない小児臨床試験で、科学的理由により、試験結果の概要を試験終了後6ヶ月以内に提出できない場合は、遅くとも12ヶ月以内に提出。
• CTRに照らして中間解析とみなされるものや、中間解析結果の要約の提出方法・手順とその例外に関するガイダンス。例外は下記の3つのケース。
  ①独立データモニタリング委員会（IDMC）による中間解析の結果、治験依頼者や治験責任医師の盲検を維持すべき場合
  ②臨床試験の継続方法（例：早期臨床試験における投与方法）の決定に関して、明確な判断基準が治験プロトコルに規定されている場合
  ③治験プロトコルで規定された正当な理由により、中間解析結果の要約を1年以内に提出できない場合

訳注）EudraLex：European Union Drug Regulatory Authorities Legislation。EUの医薬品規制の法規集で、全10巻から成る。Volume 10（第10巻）は「Guidelines for clinical trial」（臨床試験に関するガイドライン）。

1.4　CTISの概要が、Singh氏とShaik氏によるオンライン記事「Understanding The Basics Of EU Clinical Trials With CTIS」（CTISを利用するEU臨床試験の基礎知識）で紹介されています。

1.5　EMAは「Revised CTIS transparency rules and historical trials: quick guide for users, Version 1.7」（CTIS改正透明性規則とhistorical trial：ユーザー向けクイックガイド バージョン1.7）（2024年7月19日付）を発表しました。今回の改訂では、治験依頼者の変更によるsubstantial modification（大幅な変更）に関するガイダンス（スライド17）が追加されました。

1.6　「CTIS Release Notes – Release version 1.0.42.0」（CTISリリースノート：リリース・バージョン1.0.42.0）（2024年7月8日付）には、CTISの最新情報が概説されています。

1.7　HMAのCTCG（Clinical Trials Coordination Group：臨床試験調整グループ）は、下記の4つの文書について新たなテンプレートを発表しました。

• 新規臨床試験の初回申請・再提出用カバーレター（2024年7月付）
• substantial modification用カバーレター：バージョン2.0（2024年7月付）
• substantial modificationの説明書：バージョン2.0（2024年7月付）
• 情報提供依頼（RFI）変更リスト（2024年7月付）

カバーレターは、申請の背景情報や、CTISに提出した内容の明確な概要を提供する重要な文書であり、質の高いカバーレターは申請の検証と評価を促進します。これは、情報提供依頼（RFI）への回答として提出される「変更リスト」にも当てはまります。

2. 英国とMHRAのニュース

英国国民保健サービス（NHS）医療研究機構（HRA）は、臨床試験の登録に関する障壁とその解決策を探るため、「Make it Public workshop — all clinical trials registered」（研究開示ワークショップ：全臨床試験の登録を！）を2024年3月に開催しました。その要約「Make it Public workshop summary」が公開されています。このワークショップでは、試験登録に関して、以下の4つの重要な問題が浮き彫りになりました。（1）登録に必要なリソース、（2）登録のコスト、（3）あらゆる試験タイプに適した登録プラットフォームを見つけることの難しさ、（4）登録プラットフォームの制限や複雑さ。

3. 米国FDAのガイダンスとニュース

3.1　臨床試験登録サイトClinicalTrials.govの最新のアップデート情報が発表されました。

• 詳細は、最新の「Release Notes」をご覧下さい。
• 「Modernization Transition Top Questions」（サイトの最新化に関してよくある質問）のページが更新されました。これまでPDFファイルで提供されていた情報がウェブページに変換され、アクセスしやすくなりました。
• 2024年の「Train-the-Trainer Workshop」（研修講師養成ワークショップ）の資料が、教育関連のウェブページで公開されました。

3.2　FDAは「Guidance Snapshot: Digital Health Technologies for Remote Data Acquisition in Clinical Investigations」（ガイダンス・スナップショット：臨床試験における遠隔データ収集のためのデジタルヘルス技術）を発表しました。ガイダンスの概要はポッドキャストで聴くこともできます。

訳注）Guidance Snapshot：FDAのガイダンス文書の透明性のあるコミュニケーションと普及をサポートするために、ガイダンス文書のポイントを視覚的かつ平易な言葉で提供するコミュニケーション・ツール。

3.3　FDAは「Rare Disease Innovation Hub」（希少疾患イノベーションハブ）の設立計画を発表しました。これは、希少疾患の治療法の開発と承認を加速させることにより、患者の転帰を改善することを目的とした取り組みです。

3.4　FDAはガイダンス案「Purpose and Content of Use-Related Risk Analyses (URRA) for Drugs, Biological Products, and Combination Products」（医薬品、生物学的製剤、コンビネーション製品の使用関連リスク分析 [URRA] の目的と内容）を公開し、パブリックコメントを募集しています。URRAは、コンビネーション製品の使用に関連する潜在的リスクを特定する上で重要な役割を果たします。本ガイダンス案は、医薬品または生物学的製剤を含むコンビネーション製品の製造業者に、販売申請のサポートに使用されるURRAの目的と内容に関する情報を提供しています。

4. リアルワールドデータ

4.1　2024年7月にFDAは、電子健康記録（EHR）から得たリアルワールドデータ（RWD）の評価に関する最終ガイダンス「Real-World Data: Assessing Electronic Health Records and Medical Claims Data to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products」（リアルワールドデータ：医薬品および生物学的製剤の規制上の意思決定をサポートするための電子健康記録と医療請求データの評価）を発表しました。本ガイダンスでは、臨床試験の変数の選択や検証など、試験デザインの要素が明確に示されています。

4.2　PHUSEはブログ記事「RWD: The FDA’s Guidance on Assessing Registry Data to Support Regulatory Decision-Making」（RWD：規制当局の意思決定をサポートするレジストリデータの評価に関するFDAガイダンス）を発表しました。PHUSEのリアルワールドエビデンス作業部会のプロジェクト「Quality and Reusability of Real World Data」（RWDの品質と再利用性）もご参照下さい。

訳注）PHUSE：Pharmaceutical Users Software Exchange。製薬企業やIT企業などのデータマネージメント、生物統計、電子臨床データ、毒性、病理、薬理などの各専門家ボランティアから成る国際的非営利組織。FDAやEMA、CDISCなどの規制当局・機関に対する業界代弁者。

5. 透明性・情報開示のリソースとニュース

5.1　PHUSEはデータの透明性に関する無料オンラインイベント「PHUSE Data Transparency Autumn event」を、2024年9月17～19日の15:00～17:30（英国夏時間）/10:00～12:30（米国東部夏時間）に開催します。参加申込の受付は2024年8月5日から開始されます。

5.2　RAPS（Regulatory Affairs Professionals Society：薬事専門家協会）は、無料のウェブキャスト「Author Clinical Study Reports with Data Privacy & Disclosure in Mind」（データプライバシーと開示を念頭に置いた治験総括報告書 [CSR] の作成）を2024年8月7日に開催します。本イベントの目的は、メディカルライティングが臨床データ開示に与える影響について議論することと、情報開示を念頭に置いた無駄のないCSR作成が開示プロセスの効率をいかに向上させられるかを示すことです。

訳注）RAPS：医薬品や生物製剤、医療機器、デジタルヘルスなどの規制に携わる専門家の世界最大の組織。1976年に米国で設立され、国内外の規制当局やアカデミア、製薬・医療機器業界などの専門家により、レギュラトリーサイエンスの情報交換や教育を実施。

5.3　欧州で健康に関する研究とイノベーションのために官民共同で発足したIHI（Innovative Health Initiative）は、無料のウェビナー「Masterclass – how to unlock the potential of data sharing in collaborative projects」（マスタークラス – 共同プロジェクトでデータ共有の可能性を最大限に引き出す方法）を2024年9月4日に開催します。これは、健康データの共有に役立つ実用的なツールとリソースを紹介するインタラクティブなウェビナーで、欧州製薬団体連合会（EFPIA）が新たに作成した「Data Sharing Playbook」（データ共有プレイブック）に基づいて開催されます。参加申込はこちらから可能です。

5.4　2024年7月、DavalとKesselheimは『JAMA』誌にviewpoint論文「The Origins of ‘Confidential Commercial Information’ at the FDA」（FDAにおける「営業機密情報」 [CCI] の起源）を発表しました。著者らは、現行法の下でのFDAの権限と義務を精査し、FDAは公衆衛生のために情報共有の柔軟性を高める措置を講じることが可能であると結論づけています。

6. 開発戦略ニュース

6.1　2024年7月にTransCelerate BioPharma社、CDISC、Vulcanが共同開催したウェビナー「Vulcan UDP (Utilizing the Digital Protocol): Collaborating to Accelerate ICH M11 and End User Value」（Vulcan UDP [デジタルプロトコルの活用]：ICH M11ガイドラインとエンドユーザーの価値促進のためのコラボレーション）のビデオ録画とスライドが公開されました。このウェビナーにはFDA、EMA、CDISC、TransCelerate BioPharma社、Vulcanの各代表者が参加し、完全に利用可能なデジタルプロトコル・テンプレートの定義、適用、リリースの課題について最新情報を提供しています。なお、ICH M11ガイドラインのステップ4は2025年秋に予定されています。

訳注1）TransCelerate BioPharma Inc.：世界のバイオ医薬品企業約20社が協力して、新薬の効率的・効果的かつ高品質な提供を促進する方法を探求する非営利団体。日本の製薬企業も数社参画。治験総括報告書（CSR）や治験プロトコルのテンプレートなどを作成・提供。

訳注2）CDISC：Clinical Data Interchange Standards Consortium。臨床試験データなどの電子的収集・交換・申請に関して業界標準を策定している国際的な非営利組織。1997年に米国で設立され、国内外のアカデミアや製薬企業、CRO、IT企業などが参加。CDISCが規定する標準規格は「CDISC standard」（CDISC標準）と呼ばれている。

訳注3）Vulcan：米国の非営利標準化団体であるHL7（Health Level 7）協会が2019年に立ち上げた、マルチステークホルダーによる国際プロジェクト。HL7協会が開発した医療データ交換の標準規格FHIR（Fast Healthcare Interoperability Resources）を活用して、医療と臨床研究のギャップを埋めることを目指している。

6.2　TransCelerate BioPharma社は2024年9月10日に、ウェビナー「Mastering Master Protocols and Advancing Platform Trial Research: a CC&R and EU-PEARL Collaboration」（マスタープロトコルの習得とプラットフォーム試験研究の推進：CC&RとEU-PEARLのコラボレーション）を開催します。この取り組みの背景については、「Enabling Platform Trials with Master Protocols: How EU-PEARL and TransCelerate BioPharma Created a Global Template」（マスタープロトコルによるプラットフォーム試験の実現：EU-PEARLとTransCelerate BioPharmaがグローバル・テンプレートを作成した経緯）をご覧下さい。ウェビナーの参加申込はこちらで受け付けています。

訳注1）EU-PEARL（EU-Patient Centric Clinical Trial Platforms）：患者中心で効率的な臨床試験を目指し、Innovative Medicines Initiative（IMI）から資金提供を受けて2019年に発足した官民共同プロジェクト。患者や医師、研究者、規制当局、産業界を各々代表する36組織が協力して、欧州における患者中心のプラットフォーム試験の設計や実施を支援するツールなどを開発。

訳注2）CC&R（Clinical Content & Reuse Initiative）（旧Common Protocol Template [CPT] Initiative）：TransCelerate BioPharma社の取り組みの1つ。プロジェクトのライフサイクルを通じて再利用可能な治験関連文書内で、調和された構造と提案されたモデルコンテンツを提供することにより、臨床試験のプロセスを強化し、自動化によるデジタル化と追跡を可能にすることを目指す。

6.3　Kliegmanらが発表した論文「A roadmap for affordable genetic medicines」（手頃な価格の遺伝子治療薬へのロードマップ）は、安価で利用しやすいゲノム治療への道筋を描くために結成された学際的タスクフォースの提言を紹介しています。

6.4　国際的な非営利組織Pistoia Allianceは、バイオ医薬品業界における研究データの管理とその責任に関するFAIR（Findable、Accessible、Interoperable、Re-usable）原則の実装をサポートしています。同組織は、FAIR原則の実装によるビジネス価値を示すケーススタディの収集を目的とする調査を開始しました。この調査は2024年8月末まで実施される予定です。

訳注）Pistoia Alliance：ライフサイエンスと医療における研究開発のイノベーションの障壁を下げることに取り組む国際的な会員制非営利組織。2007年にイタリアのPistoiaで開催された会議を契機に設立され、ライフサイエンス分野の企業や学術団体、出版社など100社以上が加盟。

6.5　Karl-Heinz Loebel氏は、DIAのデジタルマガジン『DIA Global Forum』2024年7月号に、「How Did We Get Here? A History of eCTD and Prospects for eCTD 4.0」（これまでの歩み：eCTDの歴史とeCTD 4.0の展望）と題する記事を発表しました。この記事ではCommon Technical Document（CTD）の進化について、CTD誕生前の時代からeCTD 4.0の実装に至るまでの歴史的経緯を概説しています。

7. 人工知能・機械学習

7.1　EUのAI規制法が2024年7月12日に公布されました。この規制法の目的は、EU域内でのAIシステムの開発、市場投入、実用化、活用について統一的な法的枠組みを定めることによりEU市場の機能を向上させ、人間中心で信頼できるAIの普及を促すことです。AI規制法は、医療機器や体外診断機器などの製品におけるAIの使用を規制しています。Hines氏らはIQVIA社のブログ記事「EU AI Act – Here’s how this will affect your organisation」（EU AI規制法：医療分野に与える影響）で、医療への潜在的な影響について解説しています。Julia Appelskog氏は自身のLinkedInの投稿で、AI規制法の重要なポイントを5つ紹介しています。

7.2　InteliNotion社はホワイトペーパー「Convergence of Generative AI and Structured Content」（生成AIと構造化コンテンツの融合）を発表し、構造化コンテンツ管理と生成AI（GenAI）を組み合わせたアプローチについて概説しています。著者らはこのアプローチを「GenAI assisted contextual authoring」（生成AI支援型コンテキスト生成）と名付け、生成AIを活用して文書作成者をサポートするアプローチを提供しています。このアプローチは、AIによるコンテンツ生成を検討する際の大きな障壁を克服し、AIの活用と治験固有の要件を調和させます。

7.3　GoogleのMichael Howell博士の総説論文「Generative artificial intelligence, patient safety and healthcare quality: a review」（生成AI、患者の安全、医療の質：レビュー）は、「基礎モデルの基礎や利点、リスク、未知数、そしてこれらの新しい機能が医療の質と患者の安全の向上にどのように役立つかに関する手引書として役立ちます」。

7.4　HaltaufderheideとRanischは、論文「The ethics of ChatGPT in medicine and healthcare: a systematic review on Large Language Models (LLMs)」（医学と医療におけるChatGPTの倫理：大規模言語モデル [LLM] に関する体系的レビュー）を発表しました。この研究では、LLMについて「公平性やバイアス、無害性、透明性、プライバシーに関して倫理的な懸念が繰り返し発生している」ことが確認され、「LLMの現在の実験的使用の必要性と正当性を確認するための批判的調査が必要である」と著者らは述べています。

8. アジア規制当局のニュース

8.1　2024年5月、中国はICHガイドラインのQ2（R2）「分析法バリデーション」とQ14「分析法開発」を採用しました（中国語のウェブページ）。関連する試験はすべて、2024年11月24日発効予定のQ2(R2)/Q14ガイドラインに概説されている原則に準拠する必要があります。中国国家薬品監督管理局（NMPA）は、両ガイドラインの中国語版を2024年2月に公開しています。

8.2　2024年5月、中国NMPAは「希少疾患治療薬の臨床研究における分散型臨床試験の適用に関する技術的ガイドライン」（中国語）を発出しました。本ガイドラインは、希少疾患治療薬の臨床開発におけるデジタルヘルス技術の適用に関する提案事項と、デジタルヘルス技術の科学的かつ標準化された実装に関する参考資料を提示しています。

8.3　2024年1月、中国NMPAは「抗腫瘍薬の医薬品添付文書における安全性情報の記載に関する技術的ガイドライン」（中国語）を発出しました。本ガイドラインは、抗腫瘍薬の医薬品添付文書における安全性情報の記載内容の標準化について、原則とガイダンスを示しています。

8.4　シンガポールの個人情報保護委員会は、シンガポール科学技術研究庁（A*STAR）と共同で、「Proposed Guide on Synthetic Data Generation」（合成データ生成に関するガイド案）を発表しました。このガイド案では、個人情報から個人が特定されるリスクを最小限に抑える目的で合成データを生成する際のベストプラクティスとリスク評価/検討事項が提案されています。また、合成データをAIモデルの学習データとして活用することも提案されています。

合成データ生成はプライバシー強化技術（PET）の1つで、目的に応じた数学モデルやアルゴリズムを用いて実データから人工的なデータを生成します。良質な合成データはソースデータの統計的特性とパターンを保持しているため、良質な合成データを分析することで、ソースデータの分析と同様の結果を得ることができます。

翻訳：内山 雪枝（クリノス 代表）
元医師、医学翻訳者、メディカルライター、セミナー講師。
明の星女子短期大学英語科卒業。東海大学医学部卒業。
大学病院勤務後、国内翻訳学校と米国大学院で翻訳を学び、
医学翻訳を30年以上手掛ける。
英文メディカルライティングの教育活動も20年以上継続中。
所属団体：米国メディカルライター協会（AMWA）（1996年～現在）
著書：『薬事・申請における英文メディカルライティング入門』I～IV巻（完売）
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