【CORE Reference Newsとは】
治験総括報告書（CSR）のユーザーマニュアル『CORE Reference』を作成・公開している欧米のメディカルライターらから成るCORE Reference Teamが、無料配信しているニュースレター（英語）。メディカルライティングなどに役立つ医薬業界情報を欧米・アジアなどから集めて月1～2回配信。
※本ブログ記事は、クリノスがCORE Reference Teamの許諾を得て参考用として日本語に翻訳したものです。正確な内容や解釈は英語原文と各ニュース中のリンク先でご確認下さい。本ブログ記事の無断転載・転用は堅く禁止いたします。
【略語リスト】（アルファベット順）
- CBER：Center for Biologics Evaluation and Research（米国FDAの生物製剤評価研究センター）
- CDER：Center for Drug Evaluation and Research（米国FDAの医薬品評価研究センター）
- CIOMS：Council for International Organizations of Medical Sciences（国際医学団体協議会）
- CTIS：Clinical Trials Information System（EU臨床試験情報システム）
- CTR：Clinical Trials Regulation（EU臨床試験規則）
- EMA：European Medicines Agency（欧州医薬品庁）
- EU/EEA：European Union/European Economic Area（欧州連合/欧州経済領域）
- FDA：Food and Drug Administration（米国食品医薬品局）
- HMA：Heads of Medicines Agencies（欧州医薬品規制当局首脳会議）
- ICH：International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use（医薬品規制調和国際会議）
- MHRA：Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency（英国医薬品医療製品規制庁）
- RWD：real-world data（リアルワールドデータ）
- RWE：real-world evidence（リアルワールドエビデンス）
1. CORE Reference Teamからウェビナーのお知らせ
この度CORE Referenceウェビナーを開催する運びとなりましたのでご案内いたします。
- 日時：2024年12月4日（水）12:30～13:45（中央ヨーロッパ夏時間）
- テーマ：EMA Policy 0070事例紹介 – Voydeya
（訳注：ボイデヤ® [一般名：ダニコパン]。発作性夜間ヘモグロビン尿症の治療薬） - 演者：CORE Reference TeamのRaquel Billiones氏とAlison McIntosh氏
- 申込方法：欧州メディカルライター協会（EMWA）本部（membership@emwa.org）までメールでお申し込み下さい。
＜ウェビナー概要＞
2024年春に申請を完了し、2024年6月26日に臨床データが公開されたVoydeyaの例を用いて、EMA Policy 0070 Anonymisation Report（AnR：匿名化報告書）の作成について概説し、適切な匿名化手法の選択などについて議論します。主なトピックは以下の通りです。
- EMA Policy 0070 AnRおよび関連する匿名化手法の概要
- Voydeyaの申請で浮き彫りになった希少疾患特有の問題点
- 臨床データの有用性を維持する上での課題
- EMAとのコミュニケーションの振り返り（申請前相談を含む）
- Voydeyaの匿名化プロセスから得られた学び
※過去の関連ウェビナー：2024年6月7日に開催したCORE Referenceウェビナーでは、EMA Policy 0070 AnRテンプレートをご紹介しました。詳細は、こちらでスライドNo. 21～37とビデオ録画の30～58分をご覧下さい。
2. 英国とMHRAのニュース
2024年10月15日、MHRAは、英国国民保健サービス（NHS）の医療研究機構（HRA）と共同で、ウェビナー「Implementing the new UK Clinical Trials regulations」（英国の新たな臨床試験規制の施行）を開催しました。このウェビナーでは、ガイダンス案をステークホルダーと共有する共同計画が紹介されるとともに、新たな規制の施行に向けて予想されるスケジュールが明らかにされました。ウェビナーのビデオ録画が後日公開される予定です。
3. 米国FDAのガイダンスとニュース
3.1 臨床試験登録サイトClinicalTrials.govのProtocol Registration and Results System（PRS：治験プロトコル登録・結果システム）新版に関して、最新の「Release Notes」が2024年10月2日に発行され、Outcome Measures Moduleにおけるナンバリングの追加や、record access listの機能強化とリモデリングなどが説明されています。また、PRSの利用方法について解説したショートビデオ・シリーズ「Fast Forward from ClinicalTrials.gov」に、新たなデモンストレーション動画が2本追加されました。
3.2 FDAは最終ガイダンス「Electronic Systems, Electronic Records, and Electronic Signatures in Clinical Investigations: Questions and Answers」（臨床試験における電子システム、電子記録、電子署名：Q&A）を発表しました。本ガイダンスは、食品や医薬品、タバコ製品、新たな動物用医薬品の臨床試験における電子システム、電子記録、電子署名の使用に関する情報を、すべてのステークホルダーに提供するものです。
4. 欧州EMAのガイダンスとニュース
2024年9月24日、EMAは欧州委員会（EC）とHMAと共同で、「Joint EC/HMA/EMA multi-stakeholder workshop on pharmacogenomics」（ファーマコゲノミクスに関するマルチステークホルダー・ワークショップ）を開催しました。このワークショップのプレゼン資料とビデオ録画がこちらで公開されています。
5. 透明性・情報開示のリソースとニュース
PHUSEはデータの透明性に関するイベント「PHUSE Data Transparency Autumn event」を2024年9月17～19日に開催しました。このイベントのプレゼン資料とビデオ録画がこちらで公開されています。
訳注）PHUSE：Pharmaceutical Users Software Exchange。製薬企業やIT企業などのデータマネージメント、生物統計、電子臨床データ、毒性、病理、薬理などの各専門家ボランティアから成る国際的非営利組織。FDAやEMA、CDISCなどの規制当局・機関に対する業界代弁者。
6. 開発戦略ニュース
6.1 EUのHTA CG（Member State Coordination Group on Health Technology Assessment：医療技術評価に関するEU加盟国調整グループ）は、2024年7月4日付の「Guidance on the validity of clinical studies, Version 1.0」(for joint clinical assessments)（臨床試験の妥当性に関するガイダンス、バージョン1.0：共同臨床評価用）を、欧州委員会（EC）の公式サイトに掲載しています。本ガイダンスは、医療技術評価（HTA）の範囲内で、マスタープロトコルやリアルワールドデータ、リアルワールドエビデンス、レジストリなどを含む臨床試験デザインのハイレベルな概要を説明しています。
6.2 FDAは最終ガイダンス「Electronic Systems, Electronic Records, and Electronic Signatures in Clinical Investigations: Questions and Answers」（臨床試験における電子システム、電子記録、電子署名：Q&A）を発表しました。（訳注：前述の記事No.3.2参照）
6.3 FDAは無料の公開ウェビナー「Informed Consent — More than Just Another Document to Sign?」（インフォームド・コンセント：署名するだけの文書ではない？）を、2024年11月8日14～15時（米国東部時間）に開催します。主な内容は以下の3点です。
- インフォームド・コンセント資料を、臨床試験の被験者候補にとってよりわかりやすく改善することを支援するFDAの取り組みの最新情報
- インフォームド・コンセントを明確で理解しやすく提示する方法の提案
- 被験者候補の治験参加・不参加の判断の支援において、インフォームド・コンセントの改善で得られる効果の検討
ウェビナー参加者は、参加申込ページから、またウェビナー開催中に、質問を提出することができます。
7. 人工知能・機械学習
7.1 DIA（Drug Information Association）は、無料の公開セッション「Leveraging AI to Transform Regulatory Medical Writing」（AIを活用したレギュラトリーライティングの変革）を、2024年10月23日午前8時（米国東部時間）に開催します。演者はYseop社のAxel Byrd Le Sage氏です。
（訳注：Yseopは、フランスを拠点とするAIソフトウェア企業。生成AIによる治験文書作成の自動化などが専門。）
このセッションでは、特に臨床試験において、AIがメディカルライティングにどのような変革をもたらしているかを探ります。また、AIツールによって、主な治験文書（治験総括報告書 [CSR] や有害事象の叙述 [narrative] など）の作成作業を自動化し、ワークフローを合理化し、規制要件の準拠を強化する方法を紹介します。さらに、AIを既存のメディカルライティングのプロセスに組み入れて効率と正確性を向上させる実践的な戦略と実例も紹介します。詳細はpooja.phogat@krystelis.comまでお問い合わせ下さい。
（訳注：参加申込はこちらで受け付けています）
7.2 2024年7月、Neyarapally GAらは論文「Description and Validation of a Novel AI Tool, LabelComp, for the Identification of Adverse Event Changes in FDA Labeling」（FDAのラベリングにおける有害事象変更を検出するための新たなAIツール「LabelComp」の説明と検証）を発表しました。この論文は、市販後の医薬品安全性調査をサポートするAIについて説明するとともに、医薬品ラベリングの安全性関連情報の変更を研究者が効率的に特定・分析できるようにFDAが作成・検証した新たなAIツールについて論じています。
7.3 2024年9月9日、EMAは最終ガイダンス「Reflection paper on the use of artificial intelligence in the medicinal product lifecycle」（医薬品ライフサイクルにおけるAI活用に関するリフレクションペーパー）を発出しました。本リフレクションペーパーは、創薬から承認後まで、医薬品開発の様々な段階におけるAIと機械学習（ML）の適用に関する原則を示しています。
7.4 Reisらの論文「Influence of believed AI involvement on the perception of digital medical advice」（AIの関与がデジタル医療アドバイスの認識に与える影響）では、AIツールに対する一般市民の認識について考察しています。著者らの研究結果は、医師がAIを監督しているとされる場合でも、デジタル医療アドバイスを受ける際に「反AIバイアス」が生じることを示しています。
7.5 Brightwellらの論文「Trust and Inclusion in Digital Health: The Need to Transform Consent」（デジタルヘルスにおける信頼とインクルージョン：同意の変革の必要性）は、データ保護の規制と、デジタル変革の取り組み（健康アプリや、遠隔医療、患者の同意の重要性など）との相互作用について考察しています。著者らは、「健康アプリでユーザーの同意を求めるインターフェースは、プライバシーに敏感な人々のデジタルヘルスにおける信頼とインクルージョンに影響を与える可能性がある」と述べています。
8. アジア規制当局のニュース
8.1 PMDAはYouTubeに公式チャンネル「PMDA Channel」を開設しており、日本の医薬品・医療機器の規制に関して様々なコンテンツを配信しています。英語のコンテンツもあり、最近公開された英語動画「Regulatory Approach to Software as a Medical Device (SaMD) in Japan」（日本における医療機器プログラム [SaMD] の規制アプローチ）では、日本でのSaMDの定義、分類、一般的な審査ポイントが紹介されています。
8.2 香港のMDACS（Medical Device Administrative Control System：医療機器管理規制システム）は、Department of Health（香港衛生署）のMedical Device Division（医療機器課）が運営しており、医療機器のリスティング・システムと有害事象報告制度を監督しています。MDACSに関する最新のガイダンスノート「Overview of the Medical Device Administrative Control System, Edition 7」（MDACSの概要：第7版）（2024年9月30日付）では、セクション5.14「Validity of Listing Approval」（リスティング承認の効力）と、セクション5.15「Application Renewal」（申請更新）が改訂されています。
翻訳：内山 雪枝（クリノス 代表）
元医師、医学翻訳者、メディカルライター、セミナー講師。
明の星女子短期大学英語科卒業。東海大学医学部卒業。
大学病院勤務後、国内翻訳学校と米国大学院で翻訳を学び、
医学翻訳を30年以上手掛ける。
英文メディカルライティングの教育活動も20年以上継続中。
所属団体：米国メディカルライター協会（AMWA）（1996年～現在）
著書：『薬事・申請における英文メディカルライティング入門』I～IV巻（完売）
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