【CORE Reference Newsとは】
治験総括報告書（CSR）のユーザーマニュアル『CORE Reference』を作成・公開している欧米のメディカルライターらから成るCORE Reference Teamが、無料配信しているニュースレター（英語）。メディカルライティングに役立つ医薬業界情報を欧米・アジアから集めて月1～2回配信。
※本ブログ記事は、クリノスがCORE Reference Teamの許諾を得て参考用に和訳したものです。正確な内容や解釈は英語原文と各ニュース中のリンク先でご確認下さい。本ブログ記事の無断転載・転用は堅く禁止いたします。
【略語リスト】（アルファベット順）
- CDER：Center for Drug Evaluation and Research（米国医薬品評価研究センター）
- CIOMS：Council for International Organizations of Medical Sciences（国際医学団体協議会）
- CTIS：Clinical Trials Information System（臨床試験情報システム）
- CTR：Clinical Trials Regulation（臨床試験規則）
- EMA：European Medicines Agency（欧州医薬品庁）
- EU/EEA：European Union/European Economic Area（欧州連合/欧州経済領域）
- EudraCT：European Union Drug Regulating Authorities Clinical Trials
- FDA：Food and Drug Administration（米国食品医薬品局）
- HMA：Heads of Medicines Agencies（欧州医薬品規制当局首脳会議）
- ICH：International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use（医薬品規制調和国際会議）
- MHRA：Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency（英国医薬品医療製品規制庁）
- RWD：real-world data（リアルワールドデータ）
- RWE：real-world evidence（リアルワールドエビデンス）
1. EU CTRとCTIS
1.1 CTISに記録されたEU加盟国の祝日リスト2024年版が、EMAのサイトで公開されました。
1.2 EMAは、CTISの機能に関する「CTISウォークイン・クリニック」を2024年1月24日16時～17時（中央ヨーロッパ時間）に開催します。参加者は事前の質問を、Slidoのサイト経由でイベントコード「#clinic241」を使用して2024年1月15日まで提出できます。
1.3 2023年11月29日に開催されたCTISショート説明会「Training materials, CTIS pre-requisites, and updates on transparency rules」（研修資料、CTIS利用要件、透明性規則の最新情報）のビデオ録画がオンライン公開されました。こちらからダウンロード可能です。
1.4 新型コロナウイルス感染症後遺症（PASC）の治療法と予防法の臨床エビデンス生成に関して、EMAが開催したワークショップのビデオ録画が公開されました。本ワークショップでは、臨床試験での適切な患者集団の選定や、適切な有効性エンドポイントの設定などが取り上げられています。
1.5 臨床試験調整諮問グループ（CTAG）の議事録（2023年11月27日会議開催）と、CTRとCTISに関する第2回調査の結果報告スライドが、こちらからダウンロード可能です。
2. 英国MHRAのニュース
MHRAは、患者のタイムリーな医薬品アクセスをサポートするため、新たな有効成分の医薬品販売承認申請（MAA）や適応拡大申請のバリエーションに関する運用情報を共有するプロセスを開発しました。医療システムパートナーと共有する運用情報の目的や、共有する情報の性質、同意、同意の撤回、情報管理プロセスなどについて、「Operational Information Sharing Guidance」（運用情報共有ガイダンス）に詳しく記されています。
3. 米国FDAのガイダンスとニュース
3.1 次回のICH総会（2024年6月4～5日開催予定）に先立ち、FDAとカナダ保健省は、関係者に情報を提供して意見を募るための公開ミーティングを共同開催する予定です。ミーティングの参加登録はこちら。アジェンダはこちらからダウンロード可能です。
3.2 米国の臨床試験登録サイトClinicalTrials.govは、「Notices of Noncompliance and Civil Money Penalty Actions」（不順守および民事制裁金の措置に関する通知）を改正しました。本通知には、過去に臨床試験の登録・報告義務を怠った組織・個人の名称、試験ID（NCT番号）、FDAからの違反通知、罰金の一覧表が掲載されています。
3.3 ClinicalTrials.govのホームページに、「Submit Studies」というセクションが新設されました。本セクション内の「PRS Help Resources」では、臨床試験の登録方法や試験結果の提出方法などを確認できます。また、「Policy」というセクションも新設され、登録項目やFAQなどが掲載されています。
3.4 ClinicalTrials.govへの臨床試験結果提出の期限延長要請に関して、米国国立衛生研究所（NIH）発出の通知「Clinical Trials Results Information Submission: Good Cause Extension (GCE) Request Process and Criteria」（臨床試験結果情報の提出：正当な理由による延長要請のプロセスと判断基準）が2024年1月に改正されました。本改正では、提出期限延長要請の理由が「正当でない」と判断されるケースに複数の追加がありました。
4. リアルワールドデータ
欧州製薬団体連合会（EFPIA）と欧州共同希少疾患プログラム（EJP RD）は、希少疾患のリアルワールドデータなどに関するウェビナーを2024年1月26日に共同開催します。タイトルは「Real-World data, Machine learning and Deep analytics in rare diseases: Regulatory grade data collection for marketing authorization submissions – what is buzz, what is realistic?」（希少疾患におけるリアルワールドデータ、機械学習、ディープ・アナリティクス：販売承認申請のための規制グレードのデータ収集 ― バズとは何か？現実的とは何か？）。本ワークショップは参加無料ですが、事前登録が必要です（2024年1月25日受付締切）。
5. 透明性・情報開示のリソースとニュース
5.1 2024年2月6～8日にPHUSE（Pharmaceutical Users Software Exchange）が開催する「PHUSE Data Transparency Winter Event」（データの透明性に関する冬季イベント）の参加申込受付が始まりました。本イベントはバーチャル開催で、3日間の各日とも15時～17時30分（グリニッジ標準時）にプレゼンテーションが行われます。また、パネルディスカッションや質疑応答も毎日開催されます。登壇者や抄録、参加申込情報などの詳細はこちらをご覧下さい。
訳注）PHUSE：Pharmaceutical Users Software Exchange。製薬企業やIT企業などのデータマネージメントや生物統計、電子臨床データ、毒性、病理、薬理などの各専門家ボランティアから成る国際的非営利組織。FDAやEMA、CDISCなどの規制当局・標準組織などに対する業界の代弁者。
5.2 欧州メディカルライター協会（EMWA）の季刊誌『Medical Writing』2023年12月号（バイオテクノロジー特集）に、「Overcoming confidential information challenges faced by study sponsors」（治験依頼者が直面する機密情報の課題の克服）という記事が掲載されています（著者：Elliot Zimmerman）。記事全文はこちらからダウンロード可能です。
5.3 米国のClinical Trials Transformation Initiative（CTTI）は、臨床試験の登録と結果報告に関する要因と障壁を調査しました。調査報告書「Improving Timely, Accurate, and Complete Registration and Reporting of Summary Results Information on ClinicalTrials.gov」（ClinicalTrials.govへのタイムリーで正確かつ完全な試験登録と試験結果報告の改善）には、登録・報告の義務を負う臨床試験の改善に関する提言が示されています。報告書の概要はこちらでご覧頂けます。
訳注）CTTI：Clinical Trials Transformation Initiative。2007年に米国デューク大学とFDAが共同で設立した、臨床試験の品質・効率の向上を目指す産学官連携組織。
5.4 臨床試験の重大な違反の最初の2件がEU CTISのサイトで発表されました。この2件の詳細をご覧になりたい方は、EU臨床試験データベースで「Advanced Criteria」をクリックし、「Serious Breach」のチェックボックスにチェックを入れて検索して下さい。
5.5 2024年1月、ClinicalTrials.govはNIH発出の通知「Clinical Trials Results Information Submission: Good Cause Extension (GCE) Request Process and Criteria」（臨床試験結果情報の提出：正当な理由による延長要請のプロセスと判断基準）の改正版をサイトに掲載しました。本通知には、正当な理由によりClinicalTrials.govへの臨床試験結果提出の期限延長要請を提出するプロセスが示されています。本改正では、提出期限延長要請の理由が「正当でない」と判断されるケースに複数の追加がありました。また、新たなFAQも追加されています。
6. 人工知能・機械学習
欧州希少疾患共同プログラム（EJP RD）が2024年1月26日に開催予定のオンライン・トレーニング・ウェビナーの詳細は、前述の「4. リアルワールドデータ」セクションをご覧下さい。
7. アジアの規制当局のニュース
タイ臨床試験レジストリ（TCTR）は、2024年1月1日付でMedical Research FoundationからFoundation for Human Research Promotionに移管されました。登録システムの運用については、追加情報が後日提供される予定となっています。TCTRは、財政支援不足のため、2023年11月より段階的に運営を停止しています。
翻訳：内山 雪枝（クリノス 代表）
元医師、医学翻訳者、メディカルライター、セミナー講師。
明の星女子短期大学英語科卒業。東海大学医学部卒業。
大学病院勤務後、国内翻訳学校と米国大学院で翻訳を学び、
医学翻訳を30年以上手掛ける。
英文メディカルライティングの教育活動も20年以上継続中。
所属団体：米国メディカルライター協会（AMWA）（1996年～現在）
著書：『薬事・申請における英文メディカルライティング入門』I～IV巻（完売）
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