【CORE Reference Newsとは】
治験総括報告書（CSR）のユーザーマニュアル『CORE Reference』を作成・公開している欧米のメディカルライターらから成るCORE Reference Teamが、無料配信しているニュースレター（英語）。メディカルライティングなどに役立つ医薬業界情報を欧米・アジアなどから集めて月1～2回配信。
※本ブログ記事は、クリノスがCORE Reference Teamの許諾を得て参考用として日本語に翻訳したものです。正確な内容や解釈は英語原文と各ニュース中のリンク先でご確認下さい。本ブログ記事の無断転載・転用は堅く禁止いたします。
【略語リスト】（アルファベット順）
- CDER：Center for Drug Evaluation and Research（米国医薬品評価研究センター）
- CIOMS：Council for International Organizations of Medical Sciences（国際医学団体協議会）
- CTIS：Clinical Trials Information System（臨床試験情報システム）
- CTR：Clinical Trials Regulation（臨床試験規則）
- EMA：European Medicines Agency（欧州医薬品庁）
- EU/EEA：European Union/European Economic Area（欧州連合/欧州経済領域）
- EudraCT：European Union Drug Regulating Authorities Clinical Trials
- FDA：Food and Drug Administration（米国食品医薬品局）
- HMA：Heads of Medicines Agencies（欧州医薬品規制当局首脳会議）
- ICH：International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use（医薬品規制調和国際会議）
- MHRA：Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency（英国医薬品医療製品規制庁）
- RWD：real-world data（リアルワールドデータ）
- RWE：real-world evidence（リアルワールドエビデンス）
1. CORE Reference Teamからのお知らせ
欧州メディカルライター協会（EMWA）の第57回総会が2024年5月7～11日にスペインで開催され、CORE Reference Teamは同会でオープンセッションを開催しましたが、当日参加できなかった方々のために、英国時間の6月7日11:30～13:00（日本時間6月8日土曜12:30～14:00）にEMWAウェビナーを開催し、オープンセッションと同じ内容をお伝えします。
本ウェビナーでは、EMA Policy 0070（臨床試験データ公開）の試験結果提出タイムラインの実例や、Policy 0070の新たなAnonymisation Report（匿名化報告書）テンプレートの詳細なレビューなど、有用なリソースや、規制当局への試験報告と情報公開に関する重要な最新情報をご紹介します。また、EUのCOMBINEプロジェクトや医療機器と医薬品との融合、2024年6月18日に予定されているCTISのリニューアルと改正透明性規則についても取り上げます。2023年12月に実施したCORE Reference 2023利用調査の最新情報もご紹介します。
現在EMWA会員でなくても、どなたでも本ウェビナーにご参加頂けますので、membership@emwa.orgまでお申し込みの上、ぜひご参加下さい。
2. EU CTRとCTIS
2.1 EMAのニュースレター「CTIS Newsflash」2024年5月17日号では、2024年6月18日以降にCTISに提出されるすべての臨床試験申請について、以下の3点が確認されています。
- データと文書の公開延期不可
- データと文書の公開は、試験カテゴリーや被験者集団の年齢、試験の開発フェーズに応じて定められたタイムラインに従って実施
- 公開される文書は主要な文書中心
なお、2024年6月18日以前にCTISに提出された臨床試験申請のデータは、改正透明性規則で定められた原則とタイムラインに従って公開されます。
2.2 次回のCTISショート説明会は、2024年7月10日16:00～17:00（中央ヨーロッパ夏時間）に開催予定です。CTISの専門家が、システム機能に関するあらゆる質問に答えますが、CTRや国内プロセスの解釈に関する質問は対象外となります。事前の質問は2024年6月20日から7月3日まで、Slido経由でコード「#clinic246」を使用して提出できます。説明会の詳細はこちらをご覧下さい。
2.3 EMAは「Guidance for the Transition of clinical trials from the Clinical Trials Directive to the Clinical Trials Regulation」（臨床試験指令 [CTD] から臨床試験規則 [CTR] への臨床試験の移行に関するガイダンス）のバージョン4（2024年5月付）を発表しました。バージョン3（2024年3月付）からの変更は以下の6点です。
- 移行要件に準拠しなかった場合の結果の明確化
- 付録II（臨床試験の移行判断フローチャート）の追加
- 医療機器・体外診断用医療機器とのインターフェイスの明確化
- 「active site」（試験進行中の試験実施施設）の定義の明確化
- CTIS透明性規則に関連する要素の軽微な修正
- 付録I：エストニア（EE）とギリシャ（EL）で必要な文書に関する情報の追加
3. 米国FDAのガイダンスとニュース
FDAは2024年5月29～30日の2日間に渡り、「Regulatory Education for Industry (REdI) Annual Conference 2024: Innovation in Medical Product Development」（業界向け規制教育 [REdI] の年次総会2024：医療製品開発のイノベーション）を開催しました。本会の概要はYouTube動画でご覧になれます。
4. 欧州EMAのガイダンスとニュース
4.1 EMAがリニューアルしたニュースレター「Human Medicines Highlights」（ヒト用医薬品のハイライト）の第1号が、2024年5月に発行されました。これはEMAが患者や消費者、医療従事者、およびこれらの人々の各代表団体向けに発行する唯一のニュースレターです。
4.2 EMAは「Q & A for applicants, marketing authorisation holders of medicinal products and notified bodies with respect to the implementation of the regulations of medical devices and in vitro diagnostic medical devices (Regulations (EU) 2017/745 and (EU) 2017/746)」（欧州医療機器規則 [MDR] 2017/745と欧州体外診断用医療機器規則 [IVDR] 2017/746の施行に関して、医薬品の申請者と販売承認保有者 [MAH]、ならびに医療機器のノーティファイドボディ向けのQ&A）の改訂版（Rev. 4）を発表しました。今回の改訂では、既存のQ&Aのアップデートに加え、下記のQ&Aが新たに追加されました。
- 1.3（コンビネーション製品の分類に関する助言の求め方）
- 2.4（ノーティファイドボディの意見の適用範囲）
- 2.7（医療機器に関する変更）
- 2.8（医薬品に関する変更）
- 3.2（ラベリング）
- 5（コンパニオン診断に関する相談方法）
4.3 EMAのSME部（SME Office）は、中小ベンチャー企業（SME）の支援を専門に担当している部署ですが、SME支援に関するフィードバックをSMEや業界関係者から得るために、アンケート調査「SME survey 2024」を開始しました。2024年7月12日までアンケートの回答を受け付けています。
5. リアルワールドデータ
CIOMSが新たなコンセンサス・レポート「Real-world data and real-world evidence in regulatory decision making」（規制当局の意思決定におけるRWDとRWE）を発行しました。主な内容は、（1）当局の意思決定におけるRWE活用の可能性、（2）RWDとデータソース、（3）RWE生成における主な科学的検討事項、（4）RWD活用時の倫理とガバナンスの問題です。本レポートは、規制当局の意思決定におけるRWDとRWEに関するCIOMSワーキンググループXIIIの意見と、パブリックコメントを反映して作成されました。本レポートのPDFファイルがこちらから無料でダウンロード可能です。
6. 透明性・情報開示のリソースとニュース
6.1 Cochrane Germany（コクランのドイツ支部）は、未公開の臨床試験結果に関するポジションペーパー（ドイツ語）を発表しました。本ペーパーは患者団体や倫理委員会、臨床試験部門が参加したパネルディスカッション後に作成されました。ドイツ語での白熱した議論が、ビデオ録画と議事録（文字起こし）でご覧になれます。
訳注）Cochrane（コクラン）：健康・医療に関して信頼性の高い科学的根拠（エビデンス）を、国際的ネットワークを通じて収集・提供し、医療上の意思決定に役立てることを目的とする非営利団体。1993年に英国で設立。医学論文のシステマティック（系統的）レビュー「Cochrane review」などを提供。
6.2 PHUSEはデータの透明性に関するオンラインイベント「PHUSE Data Transparency Autumn event」を2024年9月17～19日に開催する予定で、講演者を募集しています。応募する方はイベントの詳細や講演テーマの例などを確認の上、講演概要（150語）を2024年6月14日までにご提出下さい。
訳注）PHUSE：Pharmaceutical Users Software Exchange。製薬企業やIT企業などのデータマネージメントや生物統計、電子臨床データ、毒性、病理、薬理などの各専門家ボランティアから成る国際的非営利組織。FDAやEMA、CDISCなどの規制当局・機関に対する業界代弁者。
7. EMAの臨床試験データ公開（EMA Policy 0070）
EMAは新たな「Anonimasation report form template」（匿名化報告書テンプレート）を、「Anonimasation report form instructions」（匿名化報告書の手引書）とともに発表しました。新たなテンプレートは、EMAとカナダ保健省臨床情報公開（PRCI）チームが共同で作成しました。書き方の手引書には、臨床文書パッケージの匿名化報告書テンプレートに記入する申請者のために、記入方法の解説と主な用語の定義が示されています。
8. 開発戦略ニュース
8.1 Singhらは論文「Simultaneous Global Drug Development and Multiregional Clinical Trials (MRCT): 5 Years After Implementation of ICH E17 Guidelines」（医薬品の世界同時開発および国際共同治験 [MRCT]：ICH E17ガイドライン発出から5年）を発表し、多くの治験プロトコル作成者や審査官にとって重要なトピックであるICH E17ガイドラインを取り上げています。ICH E17は、世界ほぼ同時申請を可能にする国際共同治験の計画とデザインの原則を詳述したガイドラインです。著者らは現在のICH E17実装レベルを詳述し、ICH E17の有用性に影響を与える医薬品開発の変化（ICH E17発出以降）について論じています。
8.2 ICH M11ガイドライン「電子的に構造化・調和された臨床試験計画書」が2025年末に施行される予定ですが、施行後の治験プロトコル作成のデジタル化の展望について、Michael Penlingtonは記事「ICH M11 enables a fully autogenerated digital clinical protocol; are we future ready?」（ICH M11により、完全自動生成されたデジタル治験プロトコルが実現：準備はできていますか？）をLinkedInに掲載しました。
8.3 Open Pharmaのウェブサイトに掲載された、Becky Upton（Pistoia Allianceの会長）のゲストブログ「Tackling method consistency together」（研究方法の一貫性に共に取り組む）は、科学・医学分野の研究方法の再現性の欠如を取り上げています。著者は、再現性の向上に欠かせない方法として、（1）明確なプロトコルの作成と公開、（2）研究方法の標準化イニシアチブ、（3）再現性の研究の奨励、（4）研究者の教育・研修などを提案しています。Pistoia Allianceは、ライフサイエンスと医療の研究開発に共通する課題を克服するため、研究開発の協力強化を提唱する国際的な非営利団体です。
8.4 DocShifter社は、FDA申請用に作成したPDF文書が、FDAのPDFファイル仕様に対応しているか確認するのに役立つチェックリスト「FDA PDF Checklist」を公開しています。
9. 人工知能・機械学習
9.1 英国MHRAは、医療機器としての人工知能（AIaMD: AI as a Medical Device）のリスクを理解するための新たな規制サンドボックス「AI Airlock」の運用を開始したことを、「AI Airlock: the regulatory sandbox for AIaMD」で発表しました。MHRAはウェビナー「AI Airlock: the Regulatory Sandbox for AIaMD in healthcare」（AI Airlock：医療におけるAIaMDの規制サンドボックス）を2024年7月23日に開催予定で、AI Airlockについて詳しく説明するとともに、参加者からの質問に答えます。参加申込はこちらから可能です。
9.2 ファイザーは「Three Principles of Responsibility for Artificial Intelligence (AI) in Healthcare」（医療分野のAIに対する責任の3原則）と題する記事を発表しました。
9.3 Andersonらは、OECD（経済協力開発機構）のAI論文シリーズの一環として、「Collective Action for Responsible AI in Health」（医療分野での責任あるAIのための集団行動）を発表しました。OECDはホワイトペーパー「AI in Health: Huge Potential, Huge Risks」（医療分野のAI：大きな可能性、大きなリスク）も発表しました。
翻訳：内山 雪枝（クリノス 代表）
元医師、医学翻訳者、メディカルライター、セミナー講師。
明の星女子短期大学英語科卒業。東海大学医学部卒業。
大学病院勤務後、国内翻訳学校と米国大学院で翻訳を学び、
医学翻訳を30年以上手掛ける。
英文メディカルライティングの教育活動も20年以上継続中。
所属団体：米国メディカルライター協会（AMWA）（1996年～現在）
著書：『薬事・申請における英文メディカルライティング入門』I～IV巻（完売）
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